투자 아이디어

치료의 판이 바뀐다
 
RNA 산업의 진화
 

                                     By. 이프
 
▶ RNA 치료제는 희귀질환을 넘어 고지혈증 등 만성질환 영역으로 시장을 확장하며 제약 산업의 패러다임을 바꾸고 있습니다.
 
▶ 이에 따라 RNA 치료제의 생산(CDMO), 전달체(LNP·GalNAc), 플랫폼 기술이 새로운 투자 축으로 부상하고 있습니다.
 
▶ RISE 바이오TOP10 액티브 ETF는 올릭스·에스티팜·한미약품·삼성바이오로직스 등 RNA 치료제 밸류체인의 핵심 기업에 투자하며, K-바이오 성장의 구조적 기회를 담고 있습니다.
 

 
안녕하세요, '이프' 입니다!
 
1부에서는 RNA 치료제의 기본 원리를,
 
▲ [참고글] RNA 치료제 혁신, K-바이오의 새로운 성장 동력 (RNA 치료제 1부)
 
2부에서는 siRNA·ASO·mRNA의 세 가지 종류를 살펴봤습니다.
 
▲ [참고글] siRNA, ASO, mRNA - RNA혁신이 여는 바이오 산업의 미래 (RNA치료제 2부)
 
이번 마지막 3부에서는 RNA 치료제 산업이 어떻게 진화하고 있는지, 그리고 이것이 왜 투자 기회로 이어지는지 알아봅시다.
 
 
 
 
 
■ 희귀 질환을 넘어 만성 질환으로
 
RNA 치료제는 처음에 주로 희귀질환 치료제로 개발되었습니다.
 
희귀질환은 유전적 원인이 명확해서 RNA 치료제로 접근하기 쉬웠고, 환자 수가 적어 임상시험도 빠르게 진행할 수 있었죠.
 
하지만 희귀질환 시장에는 명확한 한계가 있었습니다.
 
바로 시장 규모가 작다는 점입니다.
 
아무리 획기적인 치료제라도 환자가 소수라면 매출 성장에 한계가 있을 수밖에 없습니다.
 
그래서 RNA 치료제 개발 기업들은 지속적으로 더 큰 시장을 찾아왔고, 최근 들어 만성질환으로의 진출이 본격화되고 있습니다.
 
그 신호탄이 바로 앨나일람과 노바티스가 함께 개발한 렉비오(Leqvio)입니다.
 

siRNA치료제 렉비오(출처: Leqvio / 클릭 시 관련 페이지로 이동)
 
렉비오는 PCSK9 mRNA를 억제해 혈중 나쁜 콜레스테롤(LDL) 수치를 낮추는 고지혈증 치료제로, 동맥경화나 심혈관 질환 위험이 있는 환자들에게 투약됩니다.
 
렉비오의 압도적인 장점은 세 가지입니다.
 
첫째, 임상시험에서 LDL 수치를 약 80%나 감소시키는 강력한 효과를 입증했습니다.
 
둘째, 단 5분 만에 간단한 주사로 투여가 끝나 환자 편의성이 높습니다.
 
셋째, 효과가 오래 지속되어 연 2회만 투여하면 됩니다.
 
기존 고지혈증 치료제인 스타틴을 매일 복용해도 콜레스테롤 수치가 충분히 낮아지지 않는 환자들에게, 렉비오는 획기적인 대안이 되고 있습니다.
 
시장 규모도 어마어마합니다.
 
스타틴을 복용하는 환자의 약 80%가 렉비오의 잠재 고객이 될 수 있다고 추정됩니다.
 
2021년 출시 이후 꾸준히 성장해, 2025년 올해 처음으로 연매출 10억 달러를 넘는 블록버스터 약물이 될 것으로 예상됩니다.
 

렉비오 매출 추이 및 전망 (출처: EV pharma, 미래에셋증권 / 클릭 시 관련 페이지로 이동)
 
렉비오의 성공은 단순히 한 약물의 성공이 아닙니다.
 
RNA 치료제가 희귀질환이라는 틈새시장을 넘어 수백만 명이 사용하는 만성질환 치료제로 진화할 수 있음을 실제 임상 데이터로 입증한 것이죠.
 
 
 
 
 
■ 생산이 곧 경쟁력, CDMO의 부상
 
RNA 치료제 시장이 커지면서, 새로운 기회가 열리고 있습니다. 바로 CDMO(위탁개발생산) 시장입니다.
 
* CDMO란? 신약을 개발하는 바이오텍 기업 대신, 약물을 대량 생산해주는 전문 제조 기업을 말합니다. 반도체 산업의 파운드리(TSMC 같은)와 비슷한 개념이죠.
 
RNA 치료제를 연구하는 바이오텍 기업들은 대부분 연구에 특화되어 있습니다.
 
실험실에서 신약 후보물질을 만드는 데는 전문가지만, 수만 명의 환자에게 공급할 대규모 생산 설비와 기술은 부족한 경우가 많습니다.
 
특히 RNA 치료제가 만성질환으로 확장되면서 필요한 약물량이 폭발적으로 증가하고 있습니다.
 
희귀질환 환자 수백 명에게 공급할 때와 만성질환 환자 수십만 명에게 공급할 때는 필요한 생산 규모가 완전히 다르죠.
 
이런 수요를 충족시킬 수 있는 생산 역량을 갖춘 CDMO 기업들이 자연스럽게 주목받고 있습니다.
 
국내에서는 에스티팜이 대표적인 RNA CDMO 기업입니다.
 


에스티팜의 생산설비 현황 (출처: 에스티팜 / 클릭 시 에스티팜 홈페이지로 이동)
 
초기에는 임상 단계의 파이프라인 위주로 수주하던 에스티팜은, 최근 이미 상업화된 치료제와 만성질환 대형 치료제의 생산 계약을 잇따라 따내며 지속적인 매출 성장을 이루고 있습니다.
 
특히 주목할 점은, 앞서 언급한 블록버스터 약물 렉비오의 생산을 에스티팜이 담당하고 있다는 것입니다. 제론의 희귀질환 치료제 Rytelo 생산도 맡고 있죠.
 
RNA 치료제 시장이 커질수록, 에스티팜 같은 생산 전문 기업의 가치도 함께 상승하는 구조입니다.
 

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■ 더 많은 질환으로, 전달체 기술의 진화

RNA 치료제의 가장 큰 숙제는 바로 전달(delivery) 문제였습니다.
 
아무리 좋은 RNA를 만들어도, 목표 장기와 세포까지 정확히 전달하지 못하면 소용없으니까요.
 
그동안 RNA 치료제는 주로 간(肝)을 타겟으로 개발되었습니다.
 
간세포 표면에 있는 GalNAc이라는 단백질이 RNA를 효과적으로 세포 안으로 끌어들이는 역할을 해서, 간으로 RNA를 전달하는 것이 상대적으로 쉬웠기 때문입니다.
 
국내 바이오텍 올릭스도 이 GalNAc 플랫폼을 활용해 OLX702A라는 지방간염(MASH) 치료제를 개발했고, 글로벌 제약사 릴리에 기술이전하는 성과를 거뒀습니다.
 
하지만 GalNAc만으로는 한계가 있습니다.
 
간 이외의 장기로는 RNA를 전달하기 어렵다는 것이죠. 그래서 최근에는 다양한 전달체 기술이 활발히 연구되고 있습니다.
 
LNP(지질나노입자) 기술이 대표적입니다.
 
코로나19 mRNA 백신에 사용된 기술로, RNA를 작은 지방 방울로 감싸 세포 안으로 안전하게 전달하는 방식이죠.
 
이 기술이 발전하면서 근육, 뇌, 폐 등 다양한 장기로 RNA를 전달할 수 있는 길이 열리고 있습니다.
 
전달체 기술이 발전할수록 RNA 치료제로 치료할 수 있는 질환의 범위가 넓어집니다. 이는 곧 시장 규모의 확대를 의미하죠.
 
 
 
 
 
■ RNA 치료제, 이제는 투자 기회다
 
3편에 걸친 시리즈를 통해 우리는 RNA 치료제가 단순한 과학 기술을 넘어 차세대 바이오 산업의 핵심으로 자리잡고 있음을 살펴봤습니다.
 
RNA 치료제는 다른 신약 개발 방식에 비해 임상 성공 확률이 높습니다.
 
작용 기전이 명확하고, 타겟이 정확하기 때문이죠. 게다가 전달체 기술 발전으로 적용 가능한 질환 범위도 빠르게 넓어지고 있습니다.
 
글로벌 제약사들은 이미 수조 원을 투자하며 RNA 파이프라인을 확대하고 있고, 국내 기업들도 기술 개발부터 생산까지 밸류체인 전반에서 경쟁력을 키우고 있습니다.
 

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RISE 바이오TOP10 액티브 ETF는 올릭스, 에스티팜, 삼성바이오로직스, 한미약품 같은 RNA·단백질 치료 분야의 핵심 기업들에 분산 투자하여, RNA 치료제를 중심으로 한 차세대 바이오 산업의 성장을 구조적으로 포착할 수 있습니다.
 
RNA 치료제는 이제 막 시작입니다.
 
희귀질환에서 만성질환으로, 간에서 전신으로, 그 가능성은 무한히 확장되고 있습니다.
 
글로벌 플레이어들의 혁신 속에서 빠르게 성장하는 K-바이오 기업들의 약진, RISE 바이오TOP10 액티브 ETF와 함께 지켜보시기 바랍니다.
 

 
[출처]
· 미래에셋증권 [수면위로 올라오는 RNA 치료제 (서미화 애널리스트)]2025.04
· 다올투자증권 [고장난 유전자 수리해드립니다 (이지수 애널리스트)] 2025.09
· Ibs 기초과학연구원 커뮤니케이션팀 [코로나19 과학리포트] 2020.03
· BRIC view [RNA Therapeutics 연구동향 (조영진)] 2025.04
 

 
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