siRNA · ASO · mRNA
RNA 치료제의 세 가지 비밀
By. 이프
▶ RNA 치료제는 siRNA, ASO, mRNA 세 가지 방식으로 단백질 생산 과정을 직접 조절하며, 기존 치료제로 접근이 어려웠던 질환까지 공략하고 있습니다.
▶ 글로벌 제약사뿐 아니라 올릭스, 한미약품, 에스티팜, 삼성바이오로직스 등 국내 기업들도 RNA 기술과 생산 인프라를 확대하며 시장 주도권 경쟁에 합류하고 있습니다.
▶ RISE 바이오TOP10 액티브 ETF는 RNA·단백질 치료제 핵심 기업에 투자해, K-바이오의 혁신과 성장을 함께 담을 수 있는 ETF입니다.
지난 1부에서 DNA에서 RNA로, RNA에서 단백질로 이어지는 '중심원리'를 살펴봤습니다.
RNA가 중간 메신저 역할을 한다는 점, 기억하시죠?
▲ [참고글] RNA 치료제 혁신, K-바이오의 새로운 성장 동력 (RNA 치료제 1부)
이번에는 RNA 치료제가 구체적으로 어떤 종류로 나뉘고, 실제 어떤 성과를 내고 있는지 알아봅시다.
■ RNA 치료제, 세 가지 방식으로 질병을 공략하다
RNA 치료제는 크게 siRNA, ASO, mRNA로 구분됩니다.
각각 다른 방식으로 작동하지만, 모두 '단백질 생산 과정'에 직접 개입한다는 공통점이 있습니다.
◆ siRNA: 이중가닥으로 나쁜 mRNA를 파괴
siRNA(small interfering RNA)는 19~27개 정도의 짧은 염기쌍으로 이뤄진 이중가닥 RNA입니다.
siRNA 기전 모식도(출처: nature 'RNA therapy' / 클릭 시 관련 정보로 이동)
siRNA가 세포 안으로 들어가면 RISC라는 단백질 복합체와 결합합니다.
그러면 RISC가 목표로 하는 mRNA를 정확히 찾아내 파괴하죠.
마치 경찰견이 범인의 냄새를 맡고 추적하는 것처럼 말입니다.
대표 치료제로는 노바티스의 고지혈증 치료제 렉비오(Leqvio)와 앨나일람의 아밀로이드증 치료제 앰부트라(Amvuttra)가 있습니다.
siRNA치료제 렉비오(출처: Leqvio / 클릭 시 관련 사이트로 이동)
두 약물 모두 연간 매출 10억 달러를 넘는 블록버스터로 성장하며, siRNA의 상업적 가능성을 입증했습니다.
siRNA 원천기술을 보유한 앨나일람(Alnylam Pharmaceuticals)은 심혈관질환, 간질환, 희귀질환 등 다양한 분야로 파이프라인을 확장하며 글로벌 선두주자 입지를 굳히고 있습니다.
◆ ASO: 단일가닥으로 유연하게 조절
ASO(Antisense Oligonucleotide)는 단일가닥 RNA 치료제로, 두 가지 방식으로 작동합니다.
ASO 기전 모식도(출처: nature 'RNA therapy' / 클릭 시 관련 정보로 이동)
첫째, ASO가 목표 mRNA에 달라붙으면 RNase H라는 효소가 이를 인식해 mRNA를 잘라냅니다.
siRNA에 RISC가 있다면, ASO에는 RNase H가 있는 셈이죠.
둘째, 더 정교한 방식도 있습니다.
유전자가 단백질이 되기 전, 필요한 부분(엑손)만 남기고 불필요한 부분(인트론)을 제거하는 '스플라이싱' 과정에 개입하는 것입니다.
ASO는 이 과정에서 병을 일으키는 부분을 제거하거나 필요한 부분을 살려내 정상 단백질이 만들어지도록 교정합니다.
마치 영화 편집자가 불필요한 장면은 자르고 필요한 장면은 살리는 것과 비슷합니다.
대표 치료제는 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 스핀라자(Spinraza)입니다.
(출처: 스핀라자 / 클릭 시 관련 내용으로 이동)
척수성 근위축증(SMA) 치료제로, ASO 치료제 중 최초로 블록버스터 의약품이 되었습니다.
출시 3년 만에 연매출 10억 달러를 돌파하며 희귀질환 치료제의 가능성을 보여줬죠.
◆ mRNA: 좋은 단백질을 직접 만든다
siRNA와 ASO가 '나쁜 단백질 차단'에 집중했다면, mRNA 치료제는 반대로 '좋은 단백질 생산'에 집중합니다.
부족한 단백질을 만드는 설계도(mRNA)를 직접 투입해, 우리 몸이 스스로 필요한 단백질을 만들게 하는 것이죠.
코로나19 팬데믹을 거치며 전 세계가 mRNA 기술의 위력을 목격했습니다.
화이자의 코미나티(Comirnaty)와 모더나의 스파이크박스(Spikevax)가 대표적입니다.
스파이크단백질 모식도 (출처: 코로나19 과학리포트(ibs커뮤니케이션팀) / 클릭 시 관련 정보로 이동)
mRNA 백신은 코로나19 바이러스의 스파이크 단백질(바이러스가 세포에 침투하는 열쇠)을 만드는 설계도를 우리 몸에 주입합니다.
그러면 우리 몸이 스파이크 단백질을 만들어내고, 면역체계가 이를 '위험한 것'으로 인식해 공격 방법을 학습합니다.
실제 바이러스가 침투하면, 미리 학습한 대로 즉시 공격하는 것이죠.
실제 바이러스 없이도 모의훈련을 통해 면역력을 키우는 똑똑한 방법입니다.
코로나19를 넘어 mRNA 기술은 암 치료, 희귀질환, 신경계 질환 등으로 빠르게 적용 범위를 확장하고 있습니다.
■ K-바이오, RNA 치료제 시장에 적극 진출!
글로벌 흐름에 맞춰 국내 기업들도 RNA 치료제 개발에 적극 나서고 있습니다.
올릭스는 RNA 간섭기술(asiRNA) 분야 글로벌 선두주자로, 비만·탈모·황반변성 등 난치성 질환 RNA 치료제를 개발해 주요 제약사에 기술수출을 완료했습니다.
삼성바이오로직스는 글로벌 제약사의 mRNA 백신 위탁생산(CMO) 프로젝트를 수주하며 RNA 기반 바이오의약품 생산의 글로벌 허브로 자리잡았습니다.
한미약품은 mRNA 암백신 개발에 박차를 가하며 글로벌 학회에서 주목받고 있고,
에스티팜은 RNA 치료제 원료 기술을 확보해 위탁생산(CDMO) 사업을 확대하고 있습니다.
SK바이오팜과 바이오오케스트라는 마이크로RNA 조절 기반 중추신경계 질환 치료제를 공동 개발 중입니다.
이처럼 국내 기업들은 기술 개발부터 생산까지 RNA 치료제 밸류체인 전반에서 경쟁력을 키우며, 글로벌 RNA 치료제 시장 성장에 동참하고 있습니다.
■ RNA 치료제가 바꾸는 바이오 산업의 미래
RNA 치료제의 등장으로 기존에는 '공략 불가능'하다고 여겨졌던 난치성 질환 치료가 현실이 되고 있습니다.
희귀질환 신약 개발 속도가 획기적으로 빨라지고, 전달 기술(LNP 등) 발전으로 적용 가능한 장기도 빠르게 늘어나는 추세입니다.
글로벌 제약사들은 물론 국내 기업들도 RNA 파이프라인 확대에 적극 나서며, K-바이오 산업 전체의 새로운 성장 동력을 만들어가고 있습니다.
이러한 변화는 단순한 과학 기술 혁신을 넘어 투자 기회로도 이어지고 있습니다.
RISE 바이오TOP10 액티브 ETF는 올릭스, 삼성바이오로직스, 한미약품, 에스티팜 같은 RNA·단백질 플랫폼의 핵심 기업들에 투자하여, 미래 바이오산업의 혁신 트렌드를 ETF 한 종목으로 따라갈 수 있습니다.
RNA 치료제를 중심으로 빠르게 변화하는 바이오산업의 성장을 구조적으로 포착할 수 있는 효과적인 방법입니다.
▲ 클릭 시 상품 페이지로 이동
다음 3부에서는 RNA 치료제의 상용화 현황과 글로벌 시장 전망, 그리고 투자 관점에서의 산업 변화를 더욱 구체적으로 풀어드리겠습니다.
[출처]
· 미래에셋증권 [수면위로 올라오는 RNA 치료제 (서미화 애널리스트)]2025.04
· 다올투자증권 [고장난 유전자 수리해드립니다 (이지수 애널리스트)] 2025.09
· Ibs 기초과학연구원 커뮤니케이션팀 [코로나19 과학리포트] 2020.03
Compliance notice
※ KB자산운용 준법감시인 심사필 투자광고 2025_1704(다) (2025.10.14~2026.10.13)
※ 본 자료는 고객의 투자에 참고가 될 수 있는 각종 정보 제공을 목적으로 제작되었습니다. 본 자료는 계량적 분석에 근거한 의견을 제시하며, 당사의 대표 투자의견과는 다를 수 있습니다.
※ 본 자료는 합리적인 정보를 바탕으로 작성된 것이지만, 투자 권유의 적합성이나 완전성을 보장하지 못합니다. 따라서 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료는 어떠한 경우라도 법적 책임소재의 증빙으로 사용될 수 없습니다.
※ 본 자료는 현재의 시장 상황을 감안하여 참고용으로만 제시된 것이며, 외부의 부당한 압력이나 간섭 없이 작성자 개인의 의견이 반영된 것입니다. 당사는 관련 법령에 허용된 범위 내에서 투자 전략 및 투자 프로세스를 결정하므로, 본 자료에 기재된 사항 중 관련 법령 및 계약서의 내용과 상이한 것은 효력이 없습니다.
※ 본 자료는 당사의 저작물로서 모든 지적재산권은 당사에 귀속되며 당사의 동의 없이 복제, 배포, 전송, 변형, 대여할 수 없습니다. 본 자료를 KB자산운용 임직원 외의 자로부터 입수하였을 경우, 자료 무단 제공 및 이용에 대한 책임은 전적으로 해당 제공자 및 이용자에게 있습니다.
※ 투자자는 투자 의사결정을 하시기 전에 반드시 집합투자규약 및 투자설명서를 수령하여 상품의 내용을 충분히 인지한 후 투자 결정하시기 바라며, 투자 전 판매 회사의 충분한 설명을 청취하시기 바랍니다.
※ 집합투자증권은 운용 결과에 따라 투자원금의 손실(0~100%)이 발생할 수 있으며, 그 손실은 투자자에게 귀속됩니다.
※ 집합투자증권을 취득하시기 전에 투자대상, 보수·수수료 및 환매방법 등에 관하여 (간이) 투자설명서를 반드시 읽어보시기 바랍니다.
※ 이 금융투자상품은 예금자보호법에 따라 보호되지 않습니다.
※ 합성총보수 비용 및 증권거래비용을 함께 고려하시기 바랍니다. 상장 1년 미만의 상품은 증권거래비용 및 기타비용 기재하지 않았으나, 운용기간 중 추가로 발생할 수 있습니다.
※ ETF 거래수수료는 별도로 발생할 수 있으니 거래증권사 홈페이지를 참고하시기 바랍니다.
※ 과세 기준 및 방법은 향후 세법개정 등에 따라 변동될 수 있습니다.
※ RISE 바이오TOP10 액티브ETF: 총 보수 연 0.5%, 위험등급 2등급(높은위험)