RNA 치료제란 무엇인가요? 유전자 치료의 원리와 투자 포인트

유전자 치료제는 오랫동안 '미지의 영역'으로 불려왔습니다.

인간의 유전 정보를 해독한 인간게놈 프로젝트가 마무리되며, 비로소 우리는 유전자의 설계도를 완전히 이해하기 시작했습니다.

그 이후, "유전 정보를 직접 다뤄 질병을 치료한다"는 개념은 현실이 되었고, 특히 RNA 치료제는 이 분야의 중심에서 혁신을 이끌고 있습니다.

이번 시리즈에서는 유전자 치료제, 그중에서도 빠르게 상업화되고 있는 RNA 치료제를 단계별로 살펴보려 합니다.

오늘은 그 첫 번째 시간으로, RNA 치료제의 기초를 이루는 '중심원리'부터 함께 알아봅시다.

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■ 모든 것의 출발점, 중심 원리(Central Dogma)

우리 몸은 수많은 단백질로 구성되어 있으며, 이 단백질이 서로 협력해 생명 활동을 유지합니다.

이 단백질이 만들어지는 과정은 바로 생물학의 기본 법칙, 중심원리에 따라 진행됩니다.

DNA(설계도) → RNA(복사본) → 단백질 

 

이 순서로 만들어진다고 생각하면 됩니다. 조금 더 자세히 살펴볼까요?

중심원리 모식도 (출처: 미래에셋증권)

먼저, DNA는 이중나선 구조로 단단히 감겨 있어 외부 손상을 막습니다.

이때 필요한 부분이 풀리며 그 정보가 RNA로 옮겨 적히는데, 이 과정을 전사(transcription)라고 합니다.

마치 도서관의 귀한 원본 책을 직접 빌려주는 대신 복사본을 만들어주는 것과 같습니다.

이렇게 만들어진 RNA(messenger RNA, mRNA)는 세포 안을 떠다니며 리보솜이라는 '단백질 공장'에서 번역 과정을 거칩니다.

RNA에 담긴 유전 정보가 실제 단백질로 변환되는 과정이 바로 번역(translation)입니다.

여기서 중요한 점!

DNA는 핵 안에 머물고, 단백질은 핵 밖에서 만들어집니다.

따라서 핵을 나올 수 없는 DNA 대신, RNA가 유전 정보를 '전달'하는 메신저 역할을 하는 것이죠.

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■ DNA와 단백질의 중간다리 RNA를 타겟하자!

이제 RNA 치료제의 기본 개념이 조금 잡히셨을 겁니다.

RNA 치료제는 바로 이 '정보 전달 중간 단계'를 조절함으로써 질병을 치료하는 방식입니다.

구체적으로 RNA 치료제는

• 좋은 단백질의 생산을 촉진하거나
• 나쁜 단백질의 생성을 차단합니다
• 또는 필요한 단백질을 만들 수 있는 RNA 자체를 주입해 체내에서 직접 단백질을 생산하게 만들 수도 있습니다.

쉽게 말해, RNA 치료제는 단백질 생산 현장의 '설계 정보'를 바꿔서 병의 원인을 근본적으로 해결하려는 치료법입니다.

의약품 기술의 진화 (출처: IQVIA)

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■ RNA 치료제가 주목받는 이유

✔️ 디자인이 쉽고 정확하다

RNA 치료제는 복잡한 설계를 새로 짜지 않아도 됩니다.

질병을 일으키는 단백질이 어떤 유전자 정보로 만들어지는지만 알면, 그에 맞춰 RNA를 설계할 수 있습니다.

마치 정확한 주소만 알면 배달이 가능한 것처럼 말이죠.

기존 화학 약물은 복잡한 신호 경로를 건드려야 해서 예상치 못한 부작용이 많았습니다.

하지만 RNA는 단백질 생성에 직접 개입하기 때문에 임상 결과가 더 일관적이고 예측 가능합니다.

✔️ 공략 불가능했던 질환까지 치료 가능하다

기존 약물은 단백질의 복잡한 3차원 구조 때문에 원하는 곳에 약물을 결합하기 어려운 경우가 많았습니다.

실제로 인간의 유전자는 약 2만 개에 달하지만, FDA 승인 약물이 표적으로 삼는 단백질은 667개에 불과합니다.

이처럼 약물이 붙을 자리가 마땅하지 않아 치료 표적으로 활용하기 어려운 영역을 ‘치료 불가능한 타깃(undruggable target)’이라고 부릅니다.

실제로 질병과 관련된 단백질의 약 85%는 기존 저분자 의약품으로는 결합할 자리가 없는 undruggable 영역으로 분류되어 왔습니다(출처: Nature Reviews Drug Discovery).

반면 RNA 치료제는 단백질이 만들어진 뒤가 아니라 만들어지기 전 단계에서 RNA에 개입해 단백질의 생성을 조절합니다.

쉽게 말해, 완성된 자물쇠에 맞는 열쇠를 찾는 대신 자물쇠의 설계도를 바꾸는 셈입니다.

덕분에 기존에는 접근하기 어려웠던 표적에도 새로운 치료 가능성이 열리고 있습니다.

✔️ 희귀질환에 강하다

희귀질환은 환자 수가 적어 기존 제약사들이 경제성 문제로 개발을 꺼렸습니다.

하지만 RNA 치료제는 질병의 원인 유전자가 명확할수록 개발이 빠르고, 플랫폼 기술을 활용해 비용 효율도 높습니다.

이 덕분에 글로벌 제약사들은 희귀 유전 질환 치료 영역에서 RNA 치료제를 적극적으로 개발하고 있습니다.

전 세계 희귀질환의 약 95%는 아직 승인된 치료제가 없는 미개척 영역입니다.

대표적으로 ASO 치료제 스핀라자는 출시 3년 만에 연매출 10억 달러를 넘겼고,

siRNA 치료제 렉비오도 블록버스터 반열에 오르며 이 시장의 가능성을 입증했습니다(출처: 각 사 실적 발표).

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■ 그러나 아직 넘어야 할 벽이 있다

RNA 치료제가 가진 가장 큰 도전은 전달(delivery) 기술입니다.

기존의 약은 세포 표면의 수용체만 타겟해도 충분했지만, RNA 치료제는 세포 속 깊숙이 들어가야 합니다.

쉽게 말해, 택배를 현관 앞에 두는 게 아니라 집 안쪽 방의 특정 서랍 안에 정확히 넣어줘야 하는 셈이죠.

따라서 RNA가 몸속 특정 장기나 세포에 안전하게 도달하게 만드는 기술이 핵심입니다.

현재로서는 간(肝)처럼 접근이 상대적으로 쉬운 장기 위주로 개발이 이뤄지고 있지만, 지질나노입자 같은 신기술이 발전하면서 다른 장기로의 전달도 점차 가능해지고 있습니다.

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■ RNA 치료제, K-바이오의 새로운 성장 동력

RNA 치료제는 유전자와 단백질 사이의 신호를 직접 조절하는 새로운 치료 방식입니다.

이 기술의 가능성을 보여준 대표적인 사례가 코로나19 백신입니다.

2020년 1월 10일 코로나19 바이러스의 유전자 서열이 공개되자,

모더나는 이틀 만에 백신 설계를 완료했고 42일 만에 임상시험용 백신을 출하했습니다.

기존에 가장 빠른 백신 개발 기록이 4년이었던 것과 비교하면 이례적인 속도였습니다.

이제 RNA 기술은 암·희귀질환·면역질환 등으로 적용 범위를 넓혀가고 있으며, 국내 기업들도 관련 기술 개발에 적극 나서고 있습니다.

 

이처럼 RNA·단백질 치료제 개발은 단순한 기술 혁신을 넘어 K-바이오 산업 전체의 성장 동력으로 이어지고 있습니다.

RISE 바이오TOP10 액티브 ETF는 올릭스, 삼성바이오로직스, 한미약품, 에스티팜 같은 RNA·단백질 플랫폼의 핵심 기업들에 투자하여, 

미래 바이오산업의 혁신 트렌드를 ETF 한 종목으로 따라갈 수 있습니다.

다음 포스팅에서는 RNA 치료제가 구체적으로 어떤 종류로 나뉘며, 실제 임상에서 어떤 성과들이 나오고 있는지 자세히 살펴보겠습니다.

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[출처]
· 미래에셋증권 [수면위로 올라오는 RNA 치료제 (서미화 애널리스트)] 2025.04
· 다올투자증권 [고장난 유전자 수리해드립니다 (이지수 애널리스트)] 2025.09
· BRIC view [RNA Therapeutics 연구동향 (조영진)] 2025.04

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